ISU ABXIS

파브리 병 치료제

• 1. 주성분
• 아갈시다제 베타 (agalsidase beta)
• 2. 보험코드
• 668500071
• 3. 성분코드
• 439701BIJ
• 4. 가격
• 파바갈 주 35mg : 3,993,288원
• 5. 원료약품 및 그 분량
• - 1 바이알(7.4mL) 중
  

  유효성분 :	아갈시다제베타(별규)37 mg
  안정제 :	디만니톨(USP)222 mg
  완충제 :	인산이수소나트륨이수화물(USP)23.09 mg
  	인산일수소나트륨이수화물(BP)39.52 mg

• 6. 성상
• 백색 내지 회백색의 동결건조물을 함유한 바이알
• 7. 효능 효과
• 파브리병(α-galactosidase A 결핍)으로 확진된 환자의 장기간 효소 대체요법으로 사용한다.
• 8. 용법용량
• 체중 1 kg당 1.0 mg을 2주에 1회씩 정맥주입한다. 환자는 약의 주입 전에 해열제를 투여 받아야 한다.
  초기 주입 속도는 0.25 mg/min(15 mg/hour) 이하로 하며, 정맥주입반응이 나타날 경우 주입 속도를 줄여야 한다. 환자의 내약성이 생긴 후 주입속도는 점차로 증대될 수 있다. 각각의 차후 주입시 0.05~0.08 mg/min(3~5 mg/hr) 만큼 씩 주입 속도를 증가 시킬 수 있다.
  30 kg 미만의 체중을 가진 환자의 경우 최대 주입속도는 0.25 mg/min (15 mg/hr)를 유지해야 한다. 30 kg 이상의 체중을 가진 환자의 경우는 주입시간이 1시간 30분보다 짧지 않도록 한다. (환자 개인의 내약성에 근거함).
  
  아갈시다제베타에 대한 피부테스트에 양성이 나온 적이 있었거나, 항-아갈시다제베타 IgE에 대한 양성판정을 받았던 환자의 경우 성공적으로 이 약을 재투여할 수도 있다. 재투여 초기에는 낮은 용량과 낮은 주입속도로 투여되어야 한다 (예, 치료용량의 1/2(0.5 mg/kg)를 초기 권장 주입속도의 1/25 (0.01 mg/min)). 환자가 주입에 내약성이 생기면, 투여량을 허가용량인 1 mg/kg에 도달할 때까지 증량하고, 주입속도는 내약성 발현의 정도에 따라 천천히 단계적으로 증가 시킨다 (매 30분마다 두 배의 속도로 증가시키며 최고 0.25 mg/min가 될 때까지 증가시킨다.)
  
  * 용액 제조 및 투여방법
  
  이 약은 보존제를 함유하고 있지 않은 일회용이며, 사용 후 남은 약은 폐기해야 한다. 또한 이 약은 흔들거나 휘젓지 말아야 하며, 정맥 주입 조제 시 필터 주사침을 사용하지 말아야 한다.
  
  
  • 용해 전에 바이알을 꺼내어 실온에 보관한다(약 30분 정도). 필요한 바이알의 수는 환자의 체중과 권장용량(1.0 mg/kg)에 따라 결정한다.
  • 각 바이알(35 mg)에 7.2 mL의 주사용 증류수를 바이알 내벽을 따라 천천히 주입하여 용해시킨다. 바이알을 조심스럽게 기울여 서서히 회전하여 녹인다. 재조성된 용액은 5.0 mg/mL의 투명하고 무색의 용액이 되며 각 바이알 당 추출하여 사용 가능한 양은 35 mg, 7.0 mL이다.
  • 용해된 용액에 입자가 있거나 변색이 되었는지 눈으로 확인하여야 하며, 입자나 변색이 관찰된 경우 사용하면 안된다.
  • 용해된 용액은 0.9% 염화나트륨 용액으로 최종 총 용액량이 500 mL가 되도록 희석해야 한다. 환자에게 필요한 양의 용해된 파바갈 용액을 넣기 전에 이와 동일한 양의 0.9% 염화나트륨 용액을 500 mL 주입용 백에서 빼내야 한다.
    
    • 환자 투여량 (mg) ÷ 5 mg/mL = 환자에게 필요한 용해된 파바갈의양 (mL)
    예) 환자 투여량 = 80 mg
    80 mg ÷ 5 mg/mL = 용해된 파바갈 16 mL
    
    환자에게 필요한 양 만큼의 용해된 용액을 바이알에서 서서히 뽑아내어 식염수 주입용 백에 주사하며, 이 때 주입백 안의 공기층에 주입하지 않도록 주의한다.
  • 주입용 백을 조심스럽게 섞어 주되 심하게 흔들거나 휘젓지 않아야 한다.
  • 이 약은 다른 제제와 같이 동일한 정맥 주사 경로로 주입하여서는 안 된다.
  • 주입 시에는 저단백결합 0.2 um in-line filter를 사용한다.
• 9. 저장방법
• 밀봉용기, 냉장보관 (2-8℃)
• 10. 보험 관련 정보

• 보건복지부 고시 제2014-166호 (시행일자 : 2014-10-01)
  
  

  • 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정함.
    
    

    - 아 래 -
    
    

    가. 파브리병의
    ※특징적인 임상 증상을 보이며,
    ※ 파브리병과 관련되어 신장, 심장, 허혈성 혈관, 조절되지 않는 통증 등의 증상이 인되는 경우
    
    나. 백혈구나 피부섬유아세포 등에서 α-galactosidase A의 활성도 감소와 유전자검사로 확진된 경우
    단, 특징적인 임상 증상을 보이지만 α-galactosidase A의 활성도 감소가 확인되지 않는 여성환자의 경우 유전자 검사로 확진할 수 있음
  • 허가사항 범위(용법ㆍ용량)를 초과하여 위의 진단기준에 의하여 확진된 소아 파브리병 환자에게도 요양급여를 인정함.
  • 심의사례 사례_15_04 (시행일자 : 2015-04-30) 심의사례 다운로드
  • 심의사례 사례_15_04 (시행일자 : 2015-04-30)
  • ■ 청구내역
    • •상병명: 기타 스핑고지질증, 상세불명의 명시된 형태학적 병변을 동반한 고립성 단백뇨, 기타 신장 장애에 의한 이차성 고혈압
      •주요 청구내역
      [2014.09.04.]: 현 청구
      395 젠자임파브라자임주(아갈시다제베타) 2*1*1
      [2014.09.18.]
      395 젠자임파브라자임주(아갈시다제베타) 2*1*1
      [2014.10.02.]
      395 젠자임파브라자임주(아갈시다제베타) 2*1*1
      [2014.10.16.]
      395 젠자임파브라자임주(아갈시다제베타) 2*1*1
      [2014.10.29.]: 타 요양기관
      395 젠자임파브라자임주(아갈시다제베타) 2*1*1
      [2014.11.12.]: 타 요양기관
      395 젠자임파브라자임주(아갈시다제베타) 2*1*1
      [2014.11.26.]: 타 요양기관
      395 젠자임파브라자임주(아갈시다제베타) 2*1*1
  • ■ 심의내용
    • ○ 현행 Agalsidase β 35mg 주사제(품명:젠자임파브라자임주 등) 인정기준[고시 제2014-166호(2014-10-01)]에 의하면 ① 파브리병의 특징적인 임상 증상을 보이며, ② 백혈구나 피부섬유아세포 등에서 α-galactosidase A의 활성도 감소와 유전자검사로 확진된 경우(단, 특징적인 임상 증상을 보이지만 α-galactosidase A의 활성도 감소가 확인되지 않는 여성환자의 경우 유전자 검사로 확진할 수 있음)에 요양급여하고 있음.
    • ○ 동 건(남/30세)은 ① 요단백/크레아티닌 비가 2023mg/g이며, ② 파브리병의 가족력이 있어 측정한 혈장 α-Galactosidase A가 0.3nmol/hr/mg, 7.9%로 감소되어 있고, ③ GLA 유전자 검사에서 돌연변이 c.658C > T(p.R220*) hemizygote가 검출되어, 파브리병에 의한 신합병증으로 진단 후 Agalsidase β35mg 주사제(품명: 젠자임파브라자임주)를 투여한 건으로, 진료내역 참조, Agalsidase β35mg 주사제(품명: 젠자임파브라자임주) 인정여부에 대하여 심의함.
    • ○ 파브리병은 유전성 및 진행성 질환으로 혈관내피세포, 심장, 뇌, 그리고 신장을 포함하는 다장기 침범으로 나타나므로, 초진 시 여러 장기의 합병증 여부에 대한 전반적인 평가가 필요하며, 일반적인 경우 신질환이 의심되는 상태에서는 신장 영상검사 등 기본검사를 시행하는 것이 타당함. 또한, 교과서 및 가이드라인에 따르면 파브리병에 의한 신장병증(Fabry nephropathy)의 진단이 분명하지 않거나, 신장병증의 정확한 상태 판단이 필요한 경우 신조직검사를 실시하도록 권고하고 있음.
    • ○ 동 사례는 α-galactosidase A의 활성도 감소 및 유전자검사에서 확인된 돌연변이가 있는 남성으로 가족력이 있는 상태에서 병발된 단백뇨에 대한 ERT(enzyme replacement therapy)치료는 사례 인정함. 아울러, 해당 환자 진료 초기 시 이루어졌어야 할 타 장기의 침범 등을 평가하기 위한 장기별(General, Cardiac, Neurologic, ENT, Ophthalmologic, Pulmonology, Gastointestinal, Skeletal) 합병증 여부 평가 및 신장 질환 진단 시 시행하는 기본검사(신장 영상검사 등) 실시를 권고하기로 함.
  • ■ 참고
    • ○ 식품의약품 안전처 「젠자임파브라자임주」허가사항
      ○ 「Agalsidase β 35mg 주사제(품명:젠자임파브라자임주 등)」인정기준[고시 제2014-166호]
      ○ National Kidney Foundation's Primer on Kidney Diseases , Sixth Edition, 381-387 2014
      ○ HARRISON'S principles of internal medicine 18th Edition, 2012
      ○ Brenner and Rector's The kidney 9th edi. Elsevier, 2012
      ○ Fabry nephropathy: indications for screening and guidance for diagnosis and treatment by the European Renal Best Practice, Nephrol Dial Transplant (2013) 28: 505？I517
      ○ Guidelines for the treatment of Fabry disease through the Life Saving Drugs Program. PBAC(Pharmaceutical Benefits Advisory Committee) 2013
      ○ Guidelines to Diagnosis and Monitoring of Fabry Disease and Review of Treatment Experiences, The journal of pediatrics, Vol. 155, No. 4, Suppl. 2 2009
      ○ Fabry disease: Guidelines for the evaluation and management of multi-organ system involvement Genetics IN Medicine, September 2006 Vol. 8 No. 9 r e
      ○ Chronic kidney disease and an uncertain diagnosis of Fabry disease: Approach to a correct diagnosis, Molecular Genetics and Metabolism 114 (2015) 242？247
      ○ F. Weidemann et al, Long-term outcome of enzyme-replacement therapy in advanced Fabry disease: evidence for disease progression towards serious complications, Journal of Internal Medicine, 2013, 274; 331？41
      ○ Moving Points in Nephrology Clin J Am Soc Nephrol 5: 371？-378, 2010 Enzyme Replacement Therapy and Fabry Nephropathy - Recommendations for the diagnosis and management of Fabry nephropathy in adults
      ○ 파브리 신장병증(Fabry nephropathy)에서의 효소대체요법 관련 학회의견
      - 대한신장내과학회[대신학 제2015-041호, 2015.3.16.]
      [2015.4.20. 진료심사평가위원회]
• 11. 제품 설명서
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