ISU304 (Dalcinonacog Alfa)는 혈액응고 제9인자(Factor IX, FIX)의 결핍으로 인해 발생하는 B형 혈우병의 예방요법제로 개발 중인 신약입니다. ISU304는 유전자재조합 기술로 제조한 FIX 단백질 투여를 통해 혈액 내 FIX를 일정 수준으로 유지하며 출혈 빈도를 감소시키고 예방합니다. 현재까지 피하주사제형으로 시판된 B형 혈우병 치료제는 없으며, 피하주사제형의 치료제는 출혈 예방을 위해 투약을 지속해야하는 B형 혈우병 환자들의 투약 편의성을 증대시킬 수 있을 것으로 기대됩니다. ISU304는 미국 카탈리스트 바이오사이언시스(Catalyst Biosciences)와 공동연구개발로 진행되는 프로젝트로 중증 B형 혈우병 환자를 대상으로 평가한 남아프리카공화국 임상 2상 시험을 통해 안전성과 유효성 확인을 완료했습니다. 임상시험 등의 개발 진행 상황에 대한 보다 자세한 사항은 카탈리스트 바이오사이언시스의 웹사이트에서 확인하실 수 있습니다. (Page links to Catalyst Biosciences)
Clinical Studies
Phase 2b, single-center, open-label study designed to evaluate the pharmacokinetics, pharmacodynamics, efficacy and safety of subcutaneous (SC) prophylaxis treatment regimens with CB2679d in 6 adult, male subjects with severe congenital hemophilia B.
NCT03995784; Sponsored by Catalyst Biosciences
A Phase 1, Open-label, Multi-center, Dose-escalation Study to Investigate the Safety, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of ISU304 in Previously Treated Hemophilia B Patients. NCT03186677; Sponsored by ISU ABXIS
ISU305 (Eculizumab)는 미국 알렉시온 파마슈티컬즈(Alexion Pharmaceuticals)가 개발한 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH) 치료제인 솔리리스®의 바이오시밀러입니다. ISU305는 체내 면역시스템과 관련 있는 보체 단백질인 C5에 결합하여 C5a와 C5b의 분할을 억제해 말단 보체 복합체 C5b-9의 생성을 차단합니다. 건강한 성인을 대상으로 레퍼런스 의약품인 솔리리스®와 약동학적 유사성을 비교 평가한 호주 및 뉴질랜드 임상 1상 시험을 통해 ISU305와 레퍼런스 의약품의 생물학적 동등성을 입증했으며 안전성 및 내약성 확인을 완료했습니다.
Clinical Studies
A randomised, double-blind, single-dose study to evaluate the pharmacokinetic, safety, tolerability, immunogenicity and pharmacodynamic profile of ISU305 compared to Soliris® (Eculizumab) in Healthy Male Volunteers. ACTRN12619000694112
ISU104(Barecetamab)는 ErbB3 단백질 발현으로 발생한 암세포의 성장을 억제하는 항암제로 개발 중인 신약입니다. ISU104는 ErbB3와 리간드(ligand)인 HRG(heregulin) 또는 NRG-1(neuregulin-1)과의 결합을 저해할 뿐 아니라, EGFR 또는 ErbB2와의 이량체(dimer) 형성을 저해하여 ErbB3에 의한 암세포 성장을 억제합니다. 현재까지 ErbB3 타깃으로 시판된 항암제는 없으며, ErbB3는 기존 항암제에 대한 내성 유발의 주요 원인 중의 하나로도 알려져 있어 표준치료법에 내성이 생긴 암 치료 효과도 기대됩니다. 표준치료에 실패한 고형암과 재발성 또는 전이성 두경부암 성인 환자를 대상으로 국내 임상 1상 시험을 진행했으며, ISU104에 대한 안전성 및 유효성 확인을 완료했습니다.
Clinical Studies
A Phase I, Open-label, Dose-finding Study to Assess the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of ISU104, a Human Monoclonal Antibody Targeting ErbB3 in Patients With Advanced Solid Tumors. NCT03552406
ISU 104 CAR-NK는 ErbB3를 타깃하는 mAb인 ISU104와 CAR-NK* 기술을 접목시킨 항암 면역세포치료제로 개발 중인 신약입니다. 현재 암 치료에 사용되고 있는 세포치료법인 CAR-T는 환자 개인 맞춤형(syngeneic)인 반면, CAR-NK는 다양한 환자에게 적용할 수 있는 장점이 있는 세포치료법으로 ISU104 단일항체의 암 치료 효과도 향상시킬 수 있을 것으로 기대됩니다.
* CAR-NK (Chimeric Antigen Receptor expressing Natural Killer cells): 키메릭 항원 수용체(CAR)가 특정 항원을 인지하고 자연살해세포(NK cells)가 암세포를 인식하여 사멸시키는 플랫폼 기술
ABX2001은 프로바디(Probody)* 기술을 이용해 프로-사이토카인(pro-cytokine)이 종양미세환경(tumor microenvironment)에서만 생성되는 가수분해효소에 의해 사이토카인(cytokine)으로 활성화되어 종양세포의 사멸과 항암 면역 활성을 유도하는 면역항암제로 개발 중인 신약입니다.
* 프로바디(Probody): 프로-사이토카인이 종양미세환경에서 종양-특이적 단백질 분해효소(protease)에 의해 활성화되어 종양세포를 공격하게하는 플랫폼 기술
